Симпозіум з рідкісних хвороб у США зібере провідних науковців

Національна організація з питань рідкісних захворювань оголосила програму другого щорічного наукового симпозіуму, який відбудеться 14−15 квітня 2026 року в Арлінгтоні, штат Вірджинія. Захід об'єднає провідних дослідників, клініцистів, представників індустрії, урядових лідерів та адвокатів пацієнтів для розробки рішень у сфері рідкісних хвороб.

Директор Національних інститутів здоров'я доктор Джей Бхаттачарія виступить на симпозіумі, наголошуючи на терміновості прискорення досліджень, діагностики та розробки терапевтичних методів для понад 30 мільйонів американців, які живуть з рідкісними захворюваннями.

Програма симпозіуму включатиме сесії, присвячені інноваційним дизайнам клінічних випробувань, альтернативам плацебо-контролю та новим регуляторним шляхам. Учасники отримають інформацію про моделі фінансування, перепрофілювання ліків та використання реєстрів, реальних даних і даних, згенерованих пацієнтами.

«Ми отримали неймовірно позитивні відгуки про минорічний симпозіум, — зазначила Трейсі Сікора, віце-президент організації з питань досліджень та клінічних програм. — Учасники постійно відзначали почуття товариства між різними рідкісними захворюваннями та важливість об'єднання спільноти на спільному науковому форумі».

Нові доповнення до програми цього року зосереджені на регуляторних інноваціях, включаючи перепрофілювання ліків, врятовані терапії та новий шлях правдоподібного механізму Управління з контролю за продуктами та ліками США.

Симпозіум розроблений як робочий форум, який зосередиться на перетворенні наукових проривів у реальні методи лікування шляхом сприяння співпраці між секторами. Виступатимуть експерти з мережі центрів передового досвіду, що включає 46 провідних медичних центрів США. Минулорічний захід зібрав понад 600 учасників.

Реєстрація на симпозіум відкрита на офіційному сайті. Рання реєстрація доступна до 17 лютого 2026 року.