Технологию редактирования генов CRISPR впервые изучат для лечения ВИЧ

Вич-инфекция пока неизлечима, однако благодаря прогрессу в медицине и широкому доступу к профилактике, диагностике и лечению, она превратилась в управляемое хроническое заболевание. Люди, инфицированные ВИЧ, могут иметь здоровую жизнь. Тем не менее инфекция остается одной из главных проблем в сфере здравоохранения в мире.

Современные лечения ВИЧ называется «антиретровирусная терапия». Ежедневный прием комбинации препаратов сдерживает размножение вируса в организме. Его количество снижается до минимального уровня, на котором ВИЧ нельзя выявить с помощью теста, а пациенты практически не рискуют заразить своих партнеров. Однако эта терапия имеет побочные эффекты и не позволяет окончательно вылечиться.

Терапевтический препарат EBT-101, который будут исследовать, использует технологию изменения генома CRISPR / Cas. Она разработана на основе природного механизма, которым бактерии защищаются от вирусов, и позволяет «вырезать» вирусную ДНК, присутствует в геноме. В доклинических испытаниях препарат EBT-101 смог вырезать участки с генетической информацией ВИЧ в нескольких клеточных линиях — первичных клетках человека, а также животных, в том числе приматов.

CRISPR / Cas9 доберутся до клеток с помощью непатогенного вируса AAV9, который уже используют в генной терапии. Они должен вырезать участки генома ВИЧ, минимизируя шансы вируса распространиться дальше.

За разрешением FDA, первая фаза клинических испытаний должна начаться в конце этого года. На ней будут проверять безопасность нового препарата, вводя его в малых дозах. Также смотреть на то, насколько эффективно лекарство удаляет вирус у пациентов. Впоследствии компания надеется, что их разработка позволит отменить антиретровирусную терапию и предотвратить возвращение инфекции. Потенциально этот препарат, используемый однократно, позволит людям с ВИЧ отказаться от пожизненного лечения.

Перевод материала nauka.ua