Генная терапия для лечения глазных болезней

Многие заболевания глаз приводят к прогрессирующей болезни и в итоге происходит потеря зрения. Данная проблема затрагивает тысячи людей по всему миру.

Ученые под руководством доктора Дэниела Мэлоуни и профессора Джейн Фаррар из Школы генетики и микробиологии Тринити разработали новую генную терапию, которая успешно защитила зрительную функцию мышей, которым вводили химические вещества, нацеленные на митохондрии, и, следовательно, они жили с дисфункциональными митохондриями.

Специалисты также обнаружили, что их генная терапия улучшила митохондриальные функции в клетках человека, содержащих мутации в гене OPA1, это вселяет надежду, что это может быть эффективным и у людей.

Доктор Мэлони, научный сотрудник, сказал: «Мы использовали хитроумный лабораторный метод, который позволяет ученым вводить определенный ген в клетки, которым он нужен, с помощью специально созданных безопасных вирусов. Это позволило нам напрямую изменить функционирование митохондрий в клетках, которые мы лечили, повысив их способность вырабатывать энергию, что, в свою очередь, помогает защитить их от повреждения клеток».

Важно отметить, что дисфункция митохондрий вызывает ряд проблем связанных с неврологическими расстройствами, такими, как болезнь Альцгеймера и Паркинсона. Воздействие постепенно нарастает со временем, поэтому многие могут связывать такие нарушения со старением.

Профессор Фаррар, добавил: «Мы очень воодушевлены перспективой этой новой стратегии генной терапии, хотя важно подчеркнуть, что еще предстоит пройти долгий путь с точки зрения исследований и разработок, прежде чем этот терапевтический подход может однажды стать доступным в качестве лечения».